分子靶向治疗是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段），来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点与之结合发生作用，特异性地杀伤肿瘤细胞，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。

　　分子靶向治疗之所以受到密切关注，并引起研究者不断探索的兴趣，是因为它以肿瘤细胞的特性改变为作用靶点，在发挥更强的抗肿瘤活性的同时，减少对正常细胞的毒副作用。这种有的放矢的治疗方法为肿瘤治疗指明了新的方向，引发了抗肿瘤治疗理念的变革，把肿瘤的治疗推向了一个前所未有的新阶段。迄今为止，多种靶向药物已经在临床发挥重要作用，并进入了国际肿瘤学界公认的标准治疗方案和规范。

　　肿瘤分子靶向治疗常用的治疗靶点和途径有：细胞受体、信号传导和抗血管生成等。此类药物主要有两类：（1）单抗类分子靶向药物；（2）小分子靶向药。